Octapharma annuncia all'ISTH 2019 un aggiornamento sullo sviluppo di SubQ-8, un innovativo ricombinante FVIII sottocutaneo
Octapharma communicates an update on the development of SubQ-8, a novel subcutaneous recombinant FVIII, at ISTH 2019
Inoltre il FVIII viene espresso per lungo tempo (un anno) e la selettività delle sequenze non promuove l’espressione di anticorpi o, se pre-esistenti, ne riduce/elimina la presenza in seguito alla terapia genica.
In addition, the FVIII is expressed for a long time (one year) and the selectivity of the sequences does not promote the expression of antibodies or, if these are pre-existing, reduces / eliminates their presence following gene therapy.
Il Fattore VIII (FVIII) è un fattore essenziale della coagulazione del sangue noto anche come fattore anti-emofiliaco (AHF).
Factor VIII (FVIII) is a blood clotting factor that is also called anti-hemophilic factor (AHF).
Se il VWF perde la sua capacità di legarsi al FVIII (VWF di tipo 2N), il FVIII circolante diminuisce.
If VWF loses its capacity to bind to FVIII (VWF type 2N), levels of circulating FVIII fall sharply.
Octapharma annuncia all'ISTH 2019 un aggiornamento sullo sviluppo di SubQ-8, un innovativo ricombinante FVIII sottocutaneo | Business Wire
Octapharma communicates an update on the development of SubQ-8, a novel subcutaneous recombinant FVIII, at ISTH 2019 | Business Wire
La correzione genica migliora l’espressione del FVIII;
Gene correction improves the expression of FVIII;
In molti pazienti la terapia sostitutiva induce lo sviluppo di anticorpi contro il FVIII, riducendo gli effetti.
In many patients, replacement therapy induces the development of antibodies against FVIII which reduces its effects.
Le cellule trasdotte con il gene terapeutico esprimono il FVIII sia a livello di RNA che di proteina (circa l’80%).
The transduced cells with therapeutic gene express FVIII both at RNA and protein level (about 80%).
Il Fattore Von Willebrand (VWF) trasporta e protegge il 95% del Fattore VIII (FVIII) plasmatico.
Von Willebrand factor (VWF) is responsible for the transportation and protection of 95% of Factor VIII (FVIII) in plasma.
Differenziazione nelle cellule endoteliali che sono i principali produttori di FVIII;
Differentiation in endothelial cells that are the main producers of FVIII;
Accedi ad uno stato ipercoagulabile dovuto prevalentemente all'incremento cortisolo-dipendente dei livelli di fattore von Willebrand (VWF) e fattore VIII (FVIII).
Cushing's Syndrome (CS) is associated with a hypercoagulable state, mainly due to a cortisol-induced increase in von Willebrand factor (VWF) and factor VIII (FVIII) levels.
L’attuale terapia, che consiste in frequenti infusioni di FVIII ricombinante o plasma-derivato, ha migliorato drasticamente la qualità di vita dei pazienti.
Current therapy, which consists of frequent infusions of recombinant or plasma-derived FVIII, has drastically improved the quality of life of patients.
Attualmente i pazienti affetti sono trattati con FVIII ricombinante o plasma derivato ma non esiste una cura definitiva.
Nowadays, there is no definitive cure, and affected patients are treated with recombinant FVIII or plasma-derived.
La terapia è attiva anche in presenza di anticorpi anti-FVIII che tendono a diminuire/essere eliminati in seguito al trattamento.
The therapy is also active in the presence of anti-FVIII antibodies which tend to decrease/be eliminated following treatment.
FVIII assume il ruolo di cofattore del fattore IXa nell'attivazione del fattore X, che a sua volta, con il suo cofattore fattore Va, attiva più trombina.
It is a cofactor to factor IXa in the activation of factor X, which, in turn, with its cofactor factor Va, activates more thrombin.
L'Asserachrom® VWF:FVIIIB (Cod. 00919) è l’unico test disponibile sul mercato per misurare la capacità di VWF di legarsi al FVIII in modo quantitativo.
Asserachrom® VWF:FVIIIB (S/N 00919) is the only test currently commercially available allowing quantitative determination of the binding capacity of VWF for FVIII.
Questa terapia genica di vettori virale rappresenta una promettente alternativa degli attuali prodotti sostitutivi del FVIII, grazie alla limitazione degli effetti collaterali.
This gene therapy of viral vector represents a promising alternative to the current FVIII substituted products, thank to its low collateral effect.
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